国际罕有病日丨药明生物与同盟同伴的孤儿药情怀

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同情使用也被称为慈悲使用, 指定患者或单一患者使用
,这个计划允许一些患有重大或危及生命的疾病的患者获得未经美国食品和药物管理局批准的研究性新药。

今年,基因疗法,RNAi疗法和“不限癌种”的精准疗法类型都有新药获批。如果说,第一款/批创新疗法获得FDA的批准,代表着创新治疗模式打通了从研发、监管到上市的重重“关卡”,获得“概念验证”的突破,那么第二款/批同类疗法的获批则常常意味着这些治疗模式得到了医药行业的广泛重视。今年,诺华治疗SMA的基因疗法Zolgensma,Alnylam公司治疗急性肝卟啉症的Givlaari,和基因泰克公司的“不限癌种”疗法Rozlytrek都是很好的例证。

2017年7月,美国FDA已经接受了ibalizumab治疗多重耐药人类免疫缺陷病毒-1的生物制剂许可申请,同年8月,美国FDA完成药明生物cGMP原液及无菌制剂基地的PLI检查。美国FDA曾于2014年授予了ibalizumab孤儿药资格,并在2015年向它颁发了突破性疗法认定。值得一提的是,它是首例在中国生产,并得到美国FDA批准进入美国临床试验的无菌生物制品。如果ibalizumab能顺利获批,这将成为首例在中国生产、经美国FDA批准进入美国市场的无菌生物制品。

至今为止,扩大获取只是针对晚期癌症患者。如今,FDA宣布,将这个扩大获取计划扩展至罕见病患者。

RNAi疗法治疗多种疾病的潜力早就为医药行业所认可,但是在产品研发过程中,如何保持RNAi疗法的稳定性和递送RNAi疗法一直是业界面对的挑战。Alynlam公司的首款获批RNAi疗法Onpatttro使用脂质纳米颗粒递送RNAi疗法,它仍然存在着较大的毒副作用。

2017年10月,北海康成公布其治疗脑胶质母细胞瘤的抗体融合蛋白创新药CAN008的台湾I期临床试验数据。临床试验共入组10位患者,目前已完成入组,并在持续治疗中。截止到发稿日,CAN008台湾I期临床试验,没有发生严重不良事件,严重程度最高的TEAE是2级,且所有TEAE与CAN008无关。无论是低剂量组或高剂量组均未观察到DLT,未检测到ADA。安全评估委员会达成一致并给出CAN008
II期推荐用药剂量。同年9月,北海康成正式对外宣布成立专注罕见病药物开发的平台,该平台实行“一揽子”计划,有针对性地引入一系列国外已上市的罕用药或进入临床后期阶段的产品,迅速推动其在国内的研发和上市。选择引入产品方面,北海康成希望充分发掘国外罕见病药物的潜力,运用两方面资源和政策的优势,去发挥“1+1=3”的效果。具体来说,北海康成关注婴幼儿发病、诊断和病因明确、临床表现突出、治疗方案效果明显、需长期用药并且国际化模式合理的罕见病。

“对于生命垂危又无法通过传统途径获得在研新药的患者,扩大获取项目起着重要的作用。
因为许多罕见病没有FDA批准的治疗药,
可以让患有罕见病的患者也可以早期进入项目,从而受益。”

罕见病疗法开发得到医药公司青睐和FDA协助

Amicus
Therapeutics:是一家在罕见和孤儿疾病治疗领域处于领先地位的全球性生物技术公司,其拥有强大的先进疗法在研管线,覆盖广泛的人类遗传疾病。公司董事长兼首席执行官John
Crowley先生的一对儿女被诊断出患有庞贝氏症,该病最终会因人体呼吸功能衰竭而导致死亡。为拯救孩子的生命,John毅然辞职创办公司,克服重重困难研制出全球第一款治疗庞贝氏症的药物Myozyme,从而挽救了自己孩子和众多庞贝氏症患者的生命。John
Crowley的故事感动了整个美国,其真实经历被好莱坞改编成电影《良医妙药》并在全球公映。

因为新药研发耗资大,费时长,对于许多没有太多资本的小公司来说,每天都需要考虑下一步的研发费用来源,有时需要大公司来帮助埋单,才可以继续推进新药研发。

▎药明康德/报道

合作项目:治疗脑胶质母细胞瘤的创新药

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可以预见,在解决肝脏递送和肝脏毒性的挑战之后,多款靶向肝脏靶点的RNAi疗法有望在近期问世。虽然向其它组织递送RNAi疗法仍然是一个需要解决的挑战,但是肝脏靶点提供了改善多种大众慢性疾病患者健康的机会,包括乙肝病毒感染,非酒精性脂肪肝,胆固醇水平升高等等。

1-合作伙伴:Amicus

“而且,对于那些患有罕见疾病的患者来说,他们找不到一个信息库,发现更多药企,找到其他的治疗药。
这就造成了患有罕见疾病的重症患者未被满足的治疗需求。” 他说。

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药明生物在成立之初就开始与合作伙伴携手开发孤儿药,并先后与中裕新药TaiMed、Amicus、北海康成等国内外致力于开发孤儿药的创新生物药研发公司合作,加快孤儿药的上市进程,造福全球罕见病患者。今天,让我们一起了解药明生物与合作伙伴的“孤儿药情结”。

一项旨在挽救晚期肿瘤患者的同情用药计划,如今罕见病患者也可以适用。

在2019年剩下的十几天里,仍然有多款新药可能获批,其中艾尔建公司开发的口服CGRP抑制剂ubrogepant可能成为首款急性治疗偏头痛的CGRP抑制剂。去年美国FDA在圣诞来临之际连续批准3款新药上市,为即将进入假期的患者送来了最好的圣诞礼物。今年FDA还能够给我们带来什么惊喜?让我们拭目以待。

合作项目:艾滋病抗体新药Ibalizumab

FDA在将创新疗法带给患者的过程中具有不可忽视的作用,而它近几年的表现证明,FDA正在进行多项现代化改革,让这一机构成为促进创新疗法早日与患者见面的好帮手。

中裕新药:成立于2007年9月,公司愿景是建立一个以创新为基础的世界级生物技术新药公司,致力于预防和治疗造成人类健康巨大危害的病毒传染疾病,现阶段核心重点开发项目为艾滋病治疗与预防新药。

“许多开发孤儿药创新疗法的都是小公司,他们自己可能也举步艰难,困难重重。
我们认为,病人如果比较容易地可以找到一些公司,用上这些公司提供的同情使用的新药,就可以少面临些障碍,”他接着说。

这几款新药的共同之处在于,它们治疗的都是罕见病,而且都获得了FDA包括突破性疗法认定和优先审评资格在内的多项特殊资格认定。FDA加快新药审评速度的一个重要机制就是通过授予在研疗法特殊资格认定,促进药物开发公司与FDA在新药开发过程中的交流,并且加快上市申请的审评速度。截至今日,在今年CDER批准的42款新药中,21款获得优先审评资格,12款获得突破性疗法认定

3-合作伙伴:中裕新药

在任何一个时候,都有数百个新药试验在进行测试。
这些试验大部分在ClinicalTrials.gov这个网站可以找到。

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北海康成(CANbridge Life
Sciences):是一家总部设在中国北京的创新型临床阶段的制药企业,公司创始人、董事长及首席执行官薛群博士,曾任美国健赞公司高管及健赞中国区第一任总经理。公司通过对接世界最丰富的高科技医药产品线与全球增长最快、潜力最大的应用市场,以加速高端、特效的医药产品在中国和亚洲的市场化。公司注重临床后期阶段的新药开发,有针对性地获取尖端的或国内新药研发所急需的生产工艺方面的成果,通过再创新和技术转化研发上市拥有自主知识产权的医药产品。

这个被称为“扩大获取”的计划,针对已经尝试了所有的可用的治疗方案,又不具资格或无法参加新药的临床试验的患者。

罗氏的Rozlytrek成为继Keytruda和Vitrakvi之后,FDA批准的第三款“不限癌种”的抗癌疗法。Rozlytrek靶向驱动癌症的NTRK基因融合和ROS1基因变异。除了Rozlytrek以外,今年获批的创新抗癌疗法中还有两款疗法基于患者肿瘤的分子特征,它们是杨森公司开发的Balversa,治疗携带FGFR3或FGFR2基因突变的局部晚期或转移性膀胱癌,以及诺华公司开发的Piqray,治疗携带PIK3CA基因突变的HR+/HER2-晚期或转移性乳腺癌。这三款疗法都需要患者接受伴随诊断检测,发现携带的特定基因突变。

2018年2月28日,是第十一个国际罕见病日,主题为“因你珍稀,所以珍惜”(Show
your rare – Show you
care)。根据世界卫生组织的定义,患病人数占总人口数的0.65‰~1‰
的疾病统称为罕见病,如庞贝氏症、法布雷病、血友病、地中海贫血、渐冻症、白化病、戈谢病等。目前全世界已经识别近7000种罕见病,据估计在全球范围内影响着3~3.5亿人,在我国各类罕见病患者超过1600万人。

当然,这个计划也同时促进了小公司的新药研发,可谓是双赢。

这一方面体现出医药公司对罕见病疗法开发的重视,另一方面也表现出FDA为罕见病疗法开发提供了多种支持。在今年加速批准的8款新药中,有7款是治疗罕见病的创新疗法。加速批准能够让药物开发公司能够以替代终点的表现作为证据,申请新药上市,从而显著加快了药物开发的过程。例如,最近获批治疗罕见病杜氏肌营养不良的Vyondys
53和治疗镰状细胞贫血症的Oxbryta都使用了替代终点获得了加速批准。

2018年2月9日,圣地亚哥召开的科学会议上,Amicus公布其与药明生物合作研发生产的治疗庞贝症的新一代酶替代疗法产品临床试验的最新结果。研究表明,在长达1年的后续跟踪中,Amicus的创新疗法显着改善了患者的行走表现,并能稳定患者的肺功能。