默克第三个C路虎极光ISPOdyssey专利得到澳国专利局批准

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近日,默克公司对外宣布,欧洲专利局(European Patent
Office)已下发默克专利申请的“批准意向通知”,申请涵盖该公司用于真核细胞基因组整合方法的CRISPR技术。

领先的科学与技术公司默克今天宣布,澳大利亚专利局(Australian Patent
Office)将专利权授予该公司,而这一专利涉及在面向真核细胞的基因组整合方法中采用CRISPR。

全球领先的科技公司默克6月21日宣布和我校建立 CRISPR
核心技术合作伙伴关系。我校是第一所加入默克 CRISPR
核心合作伙伴项目的中国高校。该项目汇集了来自哈佛医学院、哥伦比亚大学、斯坦福大学和约翰•霍普金斯大学等世界一流院校的顶尖科学家。
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基于合作关系的建立,默克将向我校提供包含试验设计到生物信息学,以及制造、验证和应用测试在内的CRISPR工作流程方案,助力其进一步发展基因编辑技术。
我校生命科学与技术学院院长高绍荣表示,默克的CRISPR核心合作伙伴项目将使同济大学正在进行的干细胞研究受益,与志同道合的基因编辑科学家和专家开展合作、交流知识和分享经验将为学院攻克疑难疾病的研究提供极大的帮助。图片 2
默克执行董事会成员兼生命科学业务首席执行官吴博达表示,很高兴能与同济大学这样在干细胞研究领域享有卓著声誉的高校,建立CRISPR核心合作伙伴关系。作为核心合作伙伴,同济大学将获得默克基因组编辑工具的使用权,并有机会与世界上颇具声望的实验室合作。图片 3
目前,默克的生命科学业务已分别在澳大利亚、加拿大、中国、欧洲、以色列、新加坡和韩国获得了
CRISPR
专利。生命科学业务的这项专利涉及染色体整合,或切割真核细胞染色体序列,并采用
CRISPR
将外部DNA序列植入真核细胞,以实现所需的基因组变化。凭借这一技术,科学家能够用有益的或功能性的序列替代疾病相关的突变,这对于建立疾病模型和允许新的基因疗法至关重要。
作为基因编辑技术的使用者和供应商,默克支持在尊重道德和法律标准的情况下开展基因组编辑研究。该公司专门成立了一个生物道德咨询小组,旨在为相关业务,包括基因组编辑的研究和使用提供指导。同时还确定了清晰的运营定位,在充分考量科学和社会问题的同时,确保有潜力的疾病治疗方法能得以顺利发展。
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科学研究必备工具之高效基因剪刀CRISPR

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作为生物学新宠,CRISPR (Clustered Regularly Interspaced Short
Palindromic
Repeats)与ZFN、TALEN并称为三大基因编辑工具。CRISPR操作简单,研究人员能更快、更经济地实现基因组特定位点的编辑。

据了解,默克的专利申请涵盖利用CRISPR将外部DNA序列整合进真核细胞染色体,凭借默克的基因组整合技术,科学家能够以有益的功能性序列替代疾病相关突变,这是建立疾病模型和得出基因疗法的重要方法。科学家还可以用这个方法来插入转基因,实现基础研究,比如,用这项技术来标记内源性蛋白,用于基因内的可视化跟踪。这项专利将为默克的CRISPR基因组整合技术提供更多保护,进一步增强该公司的专利组合。2017年6月份,一项相关专利已在澳大利亚获批,默克预计在其它国家也能取得积极成果,因为全球很多专利局都会考虑相关欧洲案例的地位与批准专利的决定高度相关。

默克首个CRISPR专利获得澳大利亚专利局批准。该专利涉及染色体整合,或切割真核细胞染色体序列并采用CRISPR将外部或捐赠者DNA序列植入真核细胞。

凭借过去10年在基因组编辑领域的丰富经验积累以及专业的生物信息学平台,默克已成功设计出覆盖人类、小鼠和大鼠三个物种所有基因的CRISPR/Cas9,并提供在线定制服务。此外,默克与Sanger
Institute (Cambridge, UK) 合作开发了人、小鼠全基因组CRISPR
文库,以帮助科学家实现基因功能的快速筛选、规模化的模型建立以及药物作用筛选等。

另悉,此次获批的专利申请是默克自2012年以来提交的众多CRISPR申请之一,2017年5月,默克推出了一种名为proxy-CRISPR的替代性CRISPR基因编辑方法。和其它系统不同,proxy-CRISPR技术实现了以前无法到达的细胞区域的切割,让CRISPR更高效、更灵活、更具有特征性,为研究人员提供了更多实验选择。

该专利是基因组编辑领导者默克在CRISPR技术方面获得的首个专利。此专利涉及染色体整合,或切割真核细胞染色体序列并采用CRISPR将外部或捐赠者DNA序列植入真核细胞。

CRISPR最早在细菌和古细菌中被发现,是成簇的、规律间隔的短回文重复序列。在CRISPR
位点附近,还存在一系列CRISPR相关基因(CRISPR-associated,
Cas)。科学家认为CRISPR-Cas系统很可能是生物体为应对病毒和质粒不断攻击而演化来的获得性免疫防御机制,因为它不但具有真核细胞的特异性和记忆性,还具有原核细胞特有的可遗传性。

除了开展基础的基因组编辑研究,默克还支持开发基于基因和细胞的疗法,并生产病毒载体。2016年,默克推出了一项计划,旨在通过专门的团队和更加强大的资源来推动新治疗方式的研究,包括基因组编辑和基因药物制造等等,这项计划进一步强化了公司对基因组编辑领域的承诺。

默克执行委员会成员兼生命科学首席执行官吴博达表示:“默克开发了一款不可思议的工具,让科学家能够找到针对治疗选择有限的疾病的全新疗法,包括癌症、罕见疾病和糖尿病等慢性疾病。此次专利获批认可了我们在致力于发展的知识体系——CRISPR技术方面的专长。”

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默克在巴西、加拿大、中国、欧洲、印度、以色列、日本、新加坡、韩国和美国,为其CRISPR植入法提交了专利申请。

2013年,劳伦斯伯克利国家实验室(Berkeley
Lab)的科学家发现其具有基因组编辑的功能。科学家们利用CRISPR系统的机理研发基因工程技术,成功地对动植物细胞的目标基因进行添加、删除、激活或抑制。

CRISPR基因组编辑技术支持对活细胞染色体的精确转变,推进开发面向当前所面临的一些最严重医学病症的治疗选择。CRISPR的应用范围甚广,从识别与癌症和罕见疾病相关的基因到扭转致盲的突变。

鉴于操作简便又高效,CRISPR技术如风暴般席卷全球,成为最热门的新一代基因组编辑工具。与TALENs
(转录激活样效应核酸酶)或ZFN等方法相比,CRISPR不仅能精确有效地编辑人类干细胞,并且在实验的所有靶基因上具有更显著的效应。构建一只转基因小鼠,使用传统的基因编辑方法需要半年时间,而使用CRISPR技术,一个月就能搞定!