【澳门新蒲京app下载】少儿患肉瘤的日子比中年人长6.5年

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在此期间,126种药物获得了FDA批准的肿瘤学适应症。排除激素调节剂(与儿童癌症无关)后,仍有117种药物需要进行分析。117种药物中有15种(12.8%)尚未进行儿科试验,而117种药物中有6种(5.1%)包括FDA最初批准的儿童。

Reaman博士继续说,从生物学的角度来看,青少年的cHL行为与成年人的行为大致相同,而且病程相似。他说:由于cHL的高峰年龄发生在青春期,因此,应该允许儿科患者使用这种药物进行治疗,这确实是有道理的。

虽然目前的治疗方法已被发现可治愈约70%患有局部形式的尤文肉瘤的儿童,但它们往往涉及对年轻患者难以耐受的侵袭性化学疗法,放射疗法和手术的组合。对于患有转移性疾病的儿童或完成一线治疗后复发的儿童,治疗方案有限且很少导致治愈。

ECD是一种起源于骨髓、增长缓慢的血癌。ECD会使组织细胞的产生增多,多余的组织细胞可导致肿瘤侵入身体的多个器官和组织,包括心脏、肺、大脑等。据估计,ECD影响了全世界600至700名患者,约有54%的ECD患者具有BRAF
V600突变。ECD患者的预期寿命非常有限。这一群体急需新的疗法来缓解疾病。

根据Dana-Farber
/波士顿儿童癌症和血液研究的一项研究,美国食品和药物管理局(FDA)批准的癌症药物从成人的第一次临床试验到儿童的第一次试验,中位时间为6。5年。紊乱中心。该研究发表在5月的欧洲癌症杂志上。

没有小儿患者参加批准所基于的临床试验。在这种情况下,FDA从在成人中观察到的结果推断了对小儿患者的疗效。

这项发现紧接着另外两项关于尤文肉瘤的研究,这些研究确定了针对这种疾病的新型治疗方法。

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在美国,最近的儿童RACE法案强化了要求在儿童中评估与儿科癌症具有潜在生物学相关性的新癌症疗法的要求。DuBois说,这项研究可以作为制定这项新政策的基准。

FDA增加了关于使用派姆单抗治疗后异基因造血干细胞移植并发症风险的警告,建议临床医生密切关注患者,以早期发现移植相关并发症,包括移植物抗宿主病。

确定双管齐下的治疗方法

“今日Zelboraf获批用于ECD患者,证明了我们如何将某些恶性肿瘤的潜在遗传特性的知识应用于其它癌症,”FDA药物评估与研究中心的血液学和肿瘤学产品办公室代理主任、FDA肿瘤卓越中心主任Richard
Pazdur博士说:“该产品于2011年被首次批准,治疗某些携带BRAF
V600突变的黑色素瘤患者。我们现在将这一治疗带给那些罹患罕见癌症但没有获批疗法的患者。”

数据显示,首次进入人体和初次儿童临床试验之间的中位数滞后时间为6。5年,范围为0至27.7岁。有些人可能认为,这种滞后是适当的,可以确保弱势儿科人群的安全,并且只根据成人癌症患者的活动,研究获得FDA批准的儿童的代理人,DuBois说。其他人可能会争辩说,对于患有危及生命的疾病的儿童而言,这种滞后时间太长,而且一些成人适应症失败的药物可能被证明是儿科适应症的重要药物。

NCI癌症研究中心(CCR)儿科肿瘤学分会(POB)负责人Brigitte
Widemann医学博士说,总的来说,检查点抑制剂在儿童期癌症中的活性比成人癌症低得多。因此,重要的是,有一些证据表明,检查点抑制剂可能会使患有难治性或复发性cHL的小儿患者受益。

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我们祝贺罗氏的这一药物获得扩大适应症批准,并期待它能为这一罕见癌症群体带来治疗希望!